Pr. Luigi Naldini

Co-Fondatore scientifico

Luigi Naldini è direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e professore presso l’Università San Raffaele di Milano, Italia. Negli ultimi 30 anni è stato pioniere nello sviluppo e nell’applicazione dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, che sono diventati uno degli strumenti più utilizzati nella ricerca biomedica e, dopo essere recentemente entrati nella fase di sperimentazione clinica, stanno offrendo la speranza tanto attesa di una cura per diverse malattie umane attualmente incurabili e altrimenti mortali. Durante tutto questo tempo, ha continuato a studiare nuove strategie per superare i principali ostacoli al trasferimento genico sicuro ed efficace, portando a soluzioni innovative che non solo si stanno traducendo in nuove strategie terapeutiche per le malattie genetiche e il cancro, ma hanno anche permesso nuove intuizioni sulla funzione delle cellule staminali ematopoietiche, l’induzione della tolleranza immunologica e l’angiogenesi tumorale. Il suo lavoro ha anche contribuito a promuovere l’uso di nucleasi artificiali per l’editing genomico mirato nella terapia cellulare e genica. Ha pubblicato 329 articoli scientifici citati oltre 55.500 volte e ha un indice h Scopus di 114.

Luigi ha conseguito la laurea in medicina presso l’Università di Torino, in Italia, e il dottorato di ricerca presso l’Università di Roma. È membro dell’Organizzazione Europea di Biologia Molecolare (EMBO), è stato presidente della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT) ed è stato nominato esperto dello “Studio sull’editing genetico umano” delle Accademie Nazionali delle Scienze e della Medicina degli Stati Uniti e del Comitato Nazionale Italiano per la Biosicurezza, la Biotecnologia e le Scienze della Vita. Ha ricevuto il Premio per risultati eccezionali dall’American Society of Gene and Cell Therapy nel 2014 e dall’ESGCT nel 2015, un dottorato onorario dalla Vrije University di Bruxelles nel 2015, il Premio Jimenez Diaz nel 2016, il Premio Beutler dall’American Society of Hematology nel 2017 e il Premio Jeantet-Collen 2019 per la Medicina Traslazionale. Il 27 dicembre 2019 è stato nominato “Grande Ufficiale dell’Ordine al Merito della Repubblica Italiana” – una delle più alte onorificenze italiane – dal Presidente della Repubblica e dal Primo Ministro italiano ed è stato eletto “Socio Corrispondente” dell’Accademia Nazionale dei Lincei – la più antica accademia scientifica del mondo – nel 2022. È stato inoltre eletto membro dell’Academia Europaea nel 2022, ha ricevuto il Phacilitate Advanced Therapies Lifetime Achievement Award nel 2024 e una laurea honoris causa in Scienze dalla Icahn School of Medicine del Mount Sinai nel 2025.

Dr. Alessio Cantore

Co-Fondatore scientifico

Alessio Cantore ha iniziato la sua formazione di laboratorio presso l’Università di Bologna e ha proseguito gli studi universitari presso l’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, Italia. È stato poi ammesso al programma internazionale di dottorato in Biologia Cellulare e Molecolare. Durante il dottorato e la formazione post-dottorato, si è concentrato sulla terapia genica lentivirale diretta al fegato, guidando progetti che spaziavano dagli studi preclinici ai primati non umani, all’ingegneria vettoriale e alle valutazioni di efficacia/sicurezza. Attualmente è professore associato di Biologia dei tessuti presso l’Università San Raffaele e responsabile di gruppo presso SR-Tiget. Supervisiona l’unità di ricerca sulla terapia genica epatica e coordina un team di oltre 10 persone. I suoi interessi di ricerca includono l’ingegneria dei vettori lentivirali, la dinamica dei tessuti epatici e le applicazioni traslazionali del trasferimento genico e dell’editing genico diretti al fegato. Recentemente, il suo lavoro si è concentrato su due aree correlate ma distinte: una più fondamentale, che studia le cellule staminali epatiche e la dinamica dei tessuti, e un’altra più traslazionale, che riguarda le malattie metaboliche epatiche ereditarie. È autore di 34 articoli internazionali sottoposti a revisione paritaria (>2200 citazioni, indice h 20), inventore di 15 brevetti, è stato invitato a parlare a diverse conferenze internazionali e ha ricevuto il Young Investigator Award 2018 dalla European Society of Gene and Cell Therapy e l’Outstanding New Investigator Award 2026 dall’American Society of Gene and Cell Therapy.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon ETS è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.  

Nel corso degli anni, Fondazione Telethon ha dato un contributo significativo al progresso mondiale delle conoscenze sulle malattie genetiche rare e ha dato un contributo significativo alla ricerca accademica e allo sviluppo di farmaci. Il suo obiettivo generale rimane quello di facilitare l’accesso universale a trattamenti che cambiano la vita per le persone con malattie genetiche.

Sito Internet: www.telethon.it

Ospedale San Raffaele (OSR)

Ospedale San Raffaele (OSR) è una struttura clinico-scientifico-universitaria di rilievo internazionale e di alta specializzazione per diverse importanti patologie, inaugurata nel 1971 e riconosciuta nel 1972 Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS).

È un Centro di Emergenza ad Alta Specialità (E.A.S.) ed è polo didattico-assistenziale dell’Università Vita-Salute San Raffaele. Nel maggio 2012 il San Raffaele è entrato a far parte del Gruppo San Donato, il primo gruppo ospedaliero privato italiano, che conta 18 ospedali di cui 3 IRCCS.

L’IRCCS Ospedale San Raffaele è un policlinico accreditato con il Servizio Sanitario Nazionale con oltre 60 specialità cliniche. La struttura multidisciplinare, tecnologicamente all’avanguardia, e l’interazione continua tra ricerca scientifica, didattica e attività clinica hanno permesso di ottenere negli anni risultati tali da posizionare l’IRCCS Ospedale San Raffaele in cima alle classifica italiana per produttività scientifica e un punto di riferimento in Europa e nel mondo per lo studio e la cura di molte patologie e per lo sviluppo di terapie innovative. 

Sito Internet: www.hsr.it